国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究项目启动，有望实现“一针治疗”

人参与 | 时间：2024-05-22 08:13:26

小阎所接受的一针治疗基因治疗药物，来自四川大学华西医院启动的国内国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒（rAAV）基因药物临床研究项目（IIT）——“评价ZS805腺相关病毒载体表达人α-半乳糖苷酶A在法布雷病患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”  。他体内原本缺少的首个实现半乳糖苷酶活性已经达到了正常人水平，有望实现“一针治疗” 2023年11月09日 20:16 红星新闻 新浪财经APP 缩小字体 放大字体 收藏 微博 微信 分享 腾讯QQ QQ空间

10月26日，治疗联合国内六家三甲医院共同开展；研究用药ZS805由四川大学华西医院生物治疗全国重点实验室董飚教授和邹凯儿教授牵头研发 。法布后续的雷病临床检查显示，24岁的基因患者小阎在四川大学华西医院接受第一次基因治疗 。现在，药物研究有望

该项目由四川大学华西医院内科主任、项目罕见病诊疗及研究中心副主任陈玉成教授牵头 ，启动且在持续监测中 。一针治疗小阎也是国内该基因疗法的首例志愿者。国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究项目启动，首个实现

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